Ege Üniversitesi Tıp Fakültesi (EÜTF) Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Hastanesinde, Hemofili-A hastalarına yönelik Faz-3 araştırması kapsamında Türkiye’de ilk kez 8 hastaya gen tedavisi uygulandı.
EÜTF Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Hastanesi, hemofili hastalarına umut olmaya devam ediyor. Geçen yıl, 4 Hemofili-B hastasına Türkiye’de ilk kez gen tedavisi uygulayan EÜTF Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Anabilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı ve ekibi, uluslararası yeni projede bu kez Hemofili-A tanılı yaşları 18-25 arasındaki 8 hastaya gen tedavisi uyguladı. Hemofili Federasyonu Genel Başkanı da olan Prof. Dr. Kavaklı ekibiyle EÜ Rektörü Prof. Dr. Necdet Budak’ı ziyaret edip çalışmaları hakkında bilgi verdi.
“Uluslararası projeyi bir adım daha ileriye taşıdılar”
EÜ Rektörü Budak, “Kaan Hocamız ve ekibi geçen yıl da bir ilke imza atmıştı. Bu yıl içinde yer aldıkları uluslararası projeyi bir adım daha ileriye taşıdı. Geçen yıl 4 hastaya uygulanan gen tedavisi bu yıl 8 hastaya uygulandı ve hastalarımız sağlığına kavuştu. Hocamızı ve ekip arkadaşlarını tebrik ediyorum” dedi.
“Hayat boyu sürebilecek iyileşme süreci”
Hemofili hastalığının 10 binde bir görüldüğüne dikkat çeken Prof. Dr. Kavaklı, “Hemofili hayat boyu süren ciddi bir genetik kan hastalığıdır. Vücuttaki pıhtılaşma faktörleri yeterince görevini yapamıyor. Sonuçta pıhtı oluşumu yetersiz olduğu hastalar kanamalar nedeniyle hayati riske giriyor. Kanamaların durması için hasta yaşamı boyunca ilaç kullanmak zorunda kalıyor. Hastalığın teşhisi bebeklik döneminde konuyor. Sonraki süreçte hasta takip ediliyor. Gen tedavisinde amaçladığımız şey, hastanın tamamen iyileşmesi” diye konuştu.
Hemofili hastalarına umut olacak
Amerika Birleşik Devletleri (ABD) ile ortaklaşa yürüttükleri proje kapsamında, araştırma aşamasındaki ilacın eksi 80 derece Türkiye’ye getirildiğini ve uygun hastalarda, uygun zaman ve dozda deneyimli bir kadro tarafından uygulandığına dikkat çeken Prof. Dr. Kavaklı, uygulanan yönteme yönelik uluslararası araştırmaların sürdüğünü ve 1 yıllık bir süreç içinde ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanmasını beklediklerini vurguladı. Gen tedavisinin hemofili hastalarının sağlığına kavuşması anlamında umut olacağını kaydeden Prof. Dr. Kavaklı, “Ege Üniversitesi kanama pıhtılaşma hastalıklarında oldukça deneyimli bir üniversite. 30 yılık bir merkezimiz var zaten. Biz merkezi biraz daha iyi hale getirdik. Bu alanda da 20 yıldır çalışmalar yapıyoruz. Uluslararası bilimsel çalışmalara imza atıyoruz. Deneyimli hocalarımız var. Güçlü bir ekibimiz var. Ege Üniversitesinin projede yer almasının nedeni bu. Ege Üniversitesinin bu başarısı uluslararası klinik Faz-3 ilaç araştırması formatında, Amerika, İngiltere, Fransa ve Almanya’daki merkezlerle ortak olarak çalışılıyor. Hayat boyu süren ve haftada 2-3 kez damar yoluyla faktör ilacı almak zorunda olan hemofili hastaları gen tedavisi uygulaması ile hayat boyu sürebilecek iyileşme süreci yaşıyor. Herhangi bir ameliyat ya da dikiş söz konusu değil. Gen tedavisi uzman personel tarafından hazırlanan serumun 4 saatlik bir sürede hastaya verilmesiyle tamamlanıyor. Gen tedavisi uygulanan 8 hastamızı takip ediyoruz. Aralarında bankacı, öğretmeni öğrenci olanlar var. Hastalıklarına ilişkin ilaç kullanmalarına gerek kalmadan normal yaşamlarına devam ediyorlar” sözlerine yer verdi.
“Türkiye’de 6-7 bin hasta var”
Proje kapsamında hastalara bir kez gen tedavisinin uygulandığını dile getiren Prof. Dr. Kavaklı, “’Nadir bir hastalık’ diyoruz ama Türkiye’de 6-7 bin hasta var. Bunlardan en az 4-5 bini ağır hasta ve gen tedavisine aday hastalar. Bu hastalar, Sosyal Güvenlik Kurumunun geri ödemesini yaptığı Avrupa ve Amerika’dan gelen biyolojik ürünlerle geçici olarak kanamaları durduruluyor ama kalıcı bir iyileşme sağlamak sadece gen tedavisiyle mümkün” ifadelerini kullandı.
